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科學家利用CRISPR基因編輯技術 讓患有視網膜色素變性的小鼠重新恢復了視力

2022-03-20 09:38:04 來源：IT之家

3 月 18 日消息，武漢科技大學科研人員利用高度通用的 CRISPR 基因編輯形式，讓患有視網膜色素變性(retinitis pigmentosa，RP)的小鼠重新恢復了視力。

IT之家小課堂：視網膜色素變性(retinitis pigmentosa，RP)新名為遺傳性視網膜失養癥(inherited retinal dystrophy，IRD)，是一種遺傳性眼科疾病，最終可致失明。

癥狀包括夜盲，周邊視野缺損等，后者逐漸惡化，可能逐漸導致管視角(視野狹隘)，完全失明不很常見。RP 一般發病于童年時期，并隨時間逐步惡化。

這項研究將于 3 月 17 日發表在《實驗醫學雜志》上，它使用了一種新的、高度通用的基于 CRISPR 的基因組編輯形式，有可能糾正多種致病基因突變。

負責這項研究的 Kai Yao 教授表示：“這項實驗充分表明基因組編輯工具已經具備編輯神經視網膜細胞基因組的能力，尤其是針對不健康或垂死的光感受器，為后續治療視網膜色素變性等疾病方面的潛在應用提供更有說服力的證據”。

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